Stanovisko Společnosti dětské neurologie ČLS JEP k léčbě svalových dystrofií pomocí kmenových buněk

Nemoci ze skupiny vrozených svalových dystrofií včetně svalové dystrofie typu Duchenne nejsou dle našich poznatků v současnosti léčitelné pomocí kmenových buněk.

Léčba svalové dystrofie pomocí kmenových buněk je aktuálně experimentální metoda zkoumaná na úrovni klinických studií, převážně na zvířecích modelech, méně pak i v humáních klinických studií ve fázi 1-2 (tj. dosud před porovnáním efektu této léčby s jinými dostupnými možnostmi léčby). Dle registru klinických studií www.clinicaltrials.gov aktuálně probíhá 12 humáních klinických studií, které se týkají užití kmenových buněk u svalových dystrofií (2 v USA – obě fáze zkoušení 1, dále klinické studie v Indii, Číně, Íránu a Turecku – všechny fáze 1 a 2).

Jelikož tyto klinické studie nejsou ukončeny, není použití kmenových buněk u svalových dystrofií nikde na světě povoleno. Důvodem je nedostatek informací, kdy není důkaz o efektu léčby, není jasná cesta podání kmenových buněk, nutný počet aplikací, ani není prokázána bezpečnost této léčby.

V některých médiích diskutovaná léčba na klinice The International Center for Cell Therapy & Cancer Immunotherapy Weizman Center u prof. Simona Slavina v Tel Avivu v Izraeli neprobíhá v tuto chvíli formou klinické studie a nejsou k dispozici oficiální výsledky dosavadního výzkumu a léčby v tomto centru.

Společnost dětské neurologie pokládá aplikaci kmenových buněk dětským pacientům na výše uvedené klinice za aktuálních podmínek (tj. mimo schválenou klinickou studii a s nutností platit za aplikaci kmenových buněk) za lékařsky neetickou, odporující pravidlům řádného klinického výzkumu.

Schváleno výborem Společnosti dětské neurologie dne 27. 1. 2016.